（健康时报记者谭启新）近日，女孩小华（化名）住院4天，花费55万元引发热议。据《健康时报》9月4日报道，两个月前，2岁以下的小华在西安交通大学第二附属医院儿童医院确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA）。在征得患者家属同意后，医生在治疗过程中使用了一种昂贵的罕见病专用药物——诺克那金钠注射液。

小华的住院费用账单显示，她四天一共花了2万元，其中西药的费用是0.2元。高达55万元的罕见病药天价再次被推上热搜。治疗药物哪里贵？

孩子家长9月4日在接受《健康时报》记者采访时表示，账单照片出来的时候不知情，他们知道并同意吃药了，医院也没多收。一分钱。

诺克那森钠注射液因其“高价”而受到关注已经不是第一次了。根据官网产品介绍页面信息，2016年12月23日，诺克那森钠注射液获得FDA批准上市，获得孤儿药地位。作为全球首个也是唯一的SMA精准靶向治疗药物，诺克沙星钠注射液具有突破性的临床价值。其最终的临床研究结果显示，51% 的接受治疗的 SMA 儿童的运动功能和存活率得到显着改善。 .

但是，在其问世初期，高昂的价格仍然引起了患者、保险公司和监管机构对药品定价的强烈怀疑，并导致博健股价短期下跌。 Noxinassen 钠注射液的美国价格为每针 125,000 美元。第一年需要注射6次，治疗费用约为75万美元。第二年的成本减半至 375,000 美元。

华盛顿州卫生保健部首席药剂师唐娜·沙利文（Donna Sullivan）曾公开表示对如此高昂的价格表示不满。巨大的成本将对华盛顿州的医疗补助预算造成巨大压力，这可能会导致立法者不得不削减其他可选的医疗补助服务。”

为什么诺西那钠的价格如此昂贵？“这个定价已经完全经过考虑的。 Nosinagen钠的定价策略与其他罕见病孤儿药没有区别。其价格主要基于药物的前期投入、临床价值的充分评估以及博健的可持续发展。需要投资于其他创新药物研究项目。”就在FDA批准诺辛钠上市后不久，2016年12月29日，博健发言人Matt Fearer在接受CBS采访时对外回应。药品定价争议。

发表在《美国医学会杂志》上的一份报告的统计结果显示，2009 年至 2018 年间，开发一种新药的资本化成本中位数为 9.853 亿美元（6.836 亿美元至 122.89 万美元） )，平均总资本化成本高达13.59亿美元（104.25亿美元至16.75亿美元）。

此外，根据全球生物技术行业组织BIO、Informa Pharma Intelligence和QLS联合发布的报告，在过去十年（2011-2020）中，9704个药物临床开发项目发生了阶段性变化。 1 临床到获得美国 FDA 批准上市所需的平均时间为 10.5 年。罕见病药物研发面临的形势更加复杂。从临床到获批，罕见病治疗药物比其他药物长四年。同时，罕见病药物临床试验具有样本量小、异质性大、招募难等特点，使得临床试验筛选和随机化的失败率在临床试验的任何阶段都显着升高。

（主编：孙宝光）